Molti dei farmaci attualmente in uso sono stati scoperti grazie a esperimenti condotti su animali ed esseri umani. Tuttavia, molti farmaci vengono ora progettati tenendo conto della patologia specifica. Vengono identificati i cambiamenti biochimici e cellulari anomali causati dalla malattia e quindi si possono progettare composti che possono prevenire o correggere in modo specifico queste anomalie (interagendo con siti specifici dell'organismo). Quando un nuovo composto si dimostra promettente, la sua struttura viene solitamente modificata più volte per- ottimizzare la sua capacità di colpire il sito previsto (selettività)- rimanere attaccato al sito (affinità)- Ottimizzare la sua forza (potenza, efficacia, efficienza)- Ottimizzare la sicurezza (ridurre al minimo gli effetti collaterali).Vengono considerati anche altri fattori, come l'assorbimento del composto attraverso la parete intestinale e la sua stabilità nei tessuti e nei fluidi corporei. Questi fattori riguardano ciò che l'organismo fa al farmaco (cinetica del farmaco) e ciò che il farmaco fa all'organismo (dinamica del farmaco).