Grace a la mise en place, depuis quelques annees, de reglementations francaises, europeennes et mondiales ainsi que de mesures incitatives pour compenser le manque de retour sur investissement, les industries pharmaceutiques commencent a (s')investir dans le developpement clinique des medicaments orphelins, actuellement en plein essor. Cependant, les essais cliniques de tels produits presentent des difficultes particulieres, principalement dues au faible nombre de malades susceptibles d'y participer. Des methodologies experimentales et statistiques adaptees doivent par consequent etre appliquees. Par ailleurs, sous l'impulsion des associations de patients, differents acteurs de la sante mettent leurs competences en commun pour encourager ce developpement et permettre un acces rapide a ces nouveaux medicaments, pour l'ensemble des malades souffrant de pathologies rares, souvent graves et sans traitement efficace. Mais des considerations ethiques et economiques apparaissent dans cette problematique de sante publique. Cet ouvrage propose de passer en revue l'ensemble de ces aspects du developpement clinique des medicaments orphelins."