Les petits ARN interférents (siRNA) constituent un domaine en plein essor de la biologie moléculaire et se sont révélés être une nouvelle stratégie d'inhibition de la transcription des gènes ayant un potentiel thérapeutique. En effet, il a été démontré qu'ils jouent un rôle vital dans un large éventail de processus biologiques. Ils régulent l'expression d'un grand nombre d'ARNm. L'extinction des gènes médiée par ces petits ARN (siRNA) est une composante majeure de la régulation des gènes au cours de divers processus physiologiques et de développement. L'accumulation des connaissances sur leur biogénèse et leur mécanisme d'extinction des gènes ajoutera une nouvelle dimension à notre compréhension des réseaux complexes de régulation des gènes. Chaque gène du génome humain contribuant dans une certaine mesure à une maladie peut être régulé par les siRNA, ce qui ouvre des possibilités sans précédent pour la découverte de médicaments. Outre le rôle bien établi du siRNA en tant qu'outil de sélection et de validation de cibles in vitro, les progrès récents en matière d'administration de siRNA in vivo ont suscité des attentes quant aux médicaments à base de siRNA, considérés comme la "solution miracle" à venir. La question de savoir si les composés à base de siRNA parviendront à passer du laboratoire au chevet du patient en tant que nouvelles entités chimiques dépendra probablement en grande partie de l'amélioration de leur pharmacocinétique en termes d'efficacité.