La plupart des cas de Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont causes par des mutations dans le gene de la dystrophine qui interrompent le cadre de lecture de l'ARNm. Dans certains cas, l'exclusion artificielle d'un exon permet de restaurer ce cadre de lecture, donnant naissance a une dystrophine plus courte, mais tout de meme fonctionnelle. Afin d'induire une restauration permanente de dystrophine, nous avons choisi de vectoriser les oligoribonucleotides antisens cibles contre les sites d'epissage du gene de la dystrophine dans des vecteurs AAV en utilisant le petit ARN nucleaire U7 (U7snRNA) comme - navette -. Nous avons ainsi demontre un saut d'exon tres efficace conduisant a une restauration massive et stable de dystrophine dans les modeles murin et canin de la maladie. Enfin, nous avons applique cette strategie sur le gene humain de la dystrophine et avons demontre un saut tres efficace de l'exon 51. L'ensemble de ces resultats indique l'efficacite de l'approche du saut d'exon mediee par U7snRNA, qui pourrait concerner pres de 80% des patients DMD."